细胞与基因疗法创新发展的中国路径

细胞和基因疗法（CGT）是生物医药领域从“疾病控制”走向“潜在治愈”的重要前沿技术，也代表生物医药创新从分子药物创新向生命工程平台创新的升级。近年来，中国CGT早期研发能力快速提升，但产品上市后普遍面临固定投入高、早期应用规模小、患者支付能力不足、医保和商保承接能力有限等约束，容易陷入“成本高—价格高—应用少—成本难降”的循环。

与此同时，早期对外授权成为部分中国创新药和CGT企业实现技术变现的重要路径，短期内有助于回收研发投入、降低后期开发风险，但若长期固化，也可能导致国内创新闭环不足、产业链价值外流和高端平台能力积累不足。

本文认为，中国发展CGT不能简单复制欧美高价创新药模式，而应充分利用制造体系完整、临床资源丰富和潜在市场规模较大的比较优势，构建“研发—制造—医院—支付”全链条一体化治疗体系。

国内CGT企业的发展困境

当前我国在单抗、双抗、三抗、多肽等新分子药物领域已经形成较强研发活力，但这些创新主要仍属于靶点调控和分子结构优化范畴。相比之下，CGT涉及基因递送、细胞工程、个体化制造、复杂质量控制、长期疗效评价和医院端流程管理，是对一个国家生物制造能力、临床转化能力和监管支付体系的综合考验。我国能否形成完整的CGT产业链，在长期内将关系到能否掌握下一代生物药创新的底层平台技术和产业标准。

从国内实践看，CGT企业面临的突出困难，不只是单个产品价格较高，而是高固定投入、小规模应用和支付能力不足相互强化形成的发展困境。CGT产品通常需要长期研发投入、专用GMP生产设施、复杂质控体系、冷链追踪和高度专业化的医院端治疗流程。产品获批上市后，早期患者数量有限，研发费用和生产设备等固定成本难以通过规模化销售摊薄，企业容易陷入“成本高—价格高—患者支付能力不足—销量低—成本继续偏高”的循环。

支付端约束进一步放大了这一困境。由于CGT疗法多为一次性治疗、前期费用高，普通家庭难以承受；商业健康保险覆盖人群和保障水平有限，难以形成稳定支付来源；基本医保则受筹资水平、基金承受能力和预算冲击约束，短期内很难将高值CGT疗法广泛纳入常规报销。在有效需求不足的情况下，即使产品具有明确临床价值，也难以迅速形成足够治疗规模，企业现金流和持续研发能力都会受到影响。

更深层看，需求不足还会抑制产业链降本创新。CGT的真正降本依赖病毒载体、细胞处理、自动化制备、质控检测、冷链追溯等环节的国产化和平台化，但这些共性平台需要足够订单规模才能分摊投入、迭代工艺并形成标准。若国内市场长期无法释放真实需求，企业就可能被迫更多依赖早期对外授权或海外商业化来实现技术变现，国内则难以形成从研发、制造、临床应用到支付反馈的完整创新闭环。因此，国内CGT企业的发展困境本质上是成本结构、支付制度、制造平台和临床应用规模之间的系统性矛盾，需要通过体系建设而不是单点补贴来解决。

对外授权的短期选择与长期风险

由于CGT创新药价格昂贵，同时涉及基因数据、患者细胞和生物安全等敏感问题，当前中国创新药中，早期对外授权给欧美企业已成为重要发展模式，尤其在临床前和Ⅰ期阶段占比较高。根据Life Science History统计，2025年中国创新药对外授权交易达157笔，总金额超过1350亿美元。

在细胞和基因疗法领域，中国企业对外授权已经形成较为成熟的路径。典型案例包括Legend Biotech将BCMA CAR-T产品授权给Johnson & Johnson并实现全球商业化，以及其后续多个CAR-T项目授权给Novartis等跨国药企。总体来看，中国企业主要在研发早期完成创新，并通过对外授权将后期开发和商业化交由欧美企业实现，形成“创新在中国、价值在全球兑现”的产业分工格局。

创新药对外授权模式快速发展的背景，是近年来中国药企创新药研发能力提升且具成本优势，欧美原研药企收购中国药企创新成果的需求增加，形成创新药对外授权的“拉力”；但国内市场对价格昂贵的创新药的有效需求不足（难以纳入基本医保，个人购买力有限），中国创新药的国内融资渠道有限，迫使药企通过出海寻求创新成果变现，形成创新药对外授权的“推力”。

我国生物医药创新体系升级

中国发展CGT的关键，不在于简单复制欧美“高价创新药”模式，而在于构建具有中国特色的“研发—制造—医院—支付”全链条一体化治疗体系。所谓一体化，并不是要求研发企业、生产企业和医院合并为同一主体，而是通过制度设计和产业组织创新，将研发创新、平台制造、临床应用、支付支持和真实世界数据反馈连接成一个闭环。

第一，平台化制造是CGT降本的核心环节。当前国内部分企业和地方已在病毒载体、细胞处理、自动化制备、质控检测等环节开展探索，但整体上仍处于“点状突破、体系不足”的阶段。未来应推动CGT从“单个企业围绕单个产品自建全流程产能”，转向“多个产品共享共性制造能力”的平台化模式，通过提高设备利用率、统一工艺标准、强化质量体系和扩大生产规模，降低固定成本分摊和单位制造成本。

一是支持共性制造平台建设，突破平台化发展的政策堵点。当前CGT平台化面临两个突出障碍：一方面，研发企业普遍难以独立承担高成本GMP产能、病毒载体平台、自动化细胞处理和复杂质控体系投入，重复建设会推高单位成本；另一方面，现行监管和责任体系仍主要围绕单一持有人、单一生产链条设计，对分段生产、跨主体协同制造、医院端细胞处理和真实世界数据反馈等新型组织模式的制度接口仍不够清晰。政府应支持病毒载体、封闭式自动化细胞制备、质量检测与放行、冷链追溯和数据追溯等共性平台建设，为企业共享专业化能力创造条件。

二是完善MAH制度和生物制品分段生产政策，形成责任清晰的专业化分工。MAH制度应允许上市许可持有人专注于研发、注册和全生命周期质量管理，同时将部分生产环节委托给具备专业能力的平台企业完成。政策上应明确研发企业、制造平台和医院之间的责任边界，建立跨主体质量追溯、变更管理、偏差处理和不良事件报告机制。

第二，支付机制是连接临床价值和有效需求的关键环节。在一体化体系中，支付机制的功能不是简单“为高价疗法买单”，而是通过合理分担风险和释放早期需求，为规模扩大和后续降本创造条件。可以从政策上鼓励发达地区率先开展分层分类的创新支付改革。建议选择医保基金基础较好、医疗资源集中、产业创新能力较强的长三角、粤港澳大湾区、京津冀等地区，围绕疗效明确、需求迫切的适应证，率先探索专项基金、分期付款、按疗效付费、量价挂钩、限定中心准入和多方共付等组合支付方式。通过发达地区先行释放早期需求，形成应用规模，再根据真实世界疗效和成本下降情况逐步扩大覆盖范围。

第三，CGT特别是自体CAR-T并不是普通药品销售模式，而是高度依赖医院端流程的治疗服务。患者筛选、细胞采集、桥接治疗、回输、不良反应处理和长期随访都发生在医院，因此医院不是简单的终端使用者，而应成为CGT治疗体系的核心节点。未来应以具备条件的三甲医院为核心，建设区域细胞治疗网络，统一临床路径、质量控制和随访标准，推动病例规模从“单院分散”转向“区域协同”。建议建设区域细胞治疗中心，推动医院网络与支付试点联动。区域细胞治疗中心应以具备经验和能力的三甲医院为核心，统一患者筛选、细胞采集、桥接治疗、回输管理、不良反应处理和长期随访流程，形成跨医院、跨企业、跨平台的治疗协同机制。发达地区可率先将限定治疗中心、标准化临床路径、医保与商保支付试点、真实世界随访绑定起来，既控制医疗质量和基金风险，也为平台化制造提供稳定需求基础。

第四，CGT一体化体系还需要真实世界数据作为连接研发、制造、临床和支付的反馈机制。为了强化关键底层技术和真实世界数据体系，支撑持续降本和动态评价，建议将全自动细胞制备系统、智能化细胞存储管理平台、非病毒递送技术、一次性封闭耗材等纳入重点支持方向，鼓励国产装备和关键材料在区域细胞治疗中心开展验证应用。同时，建设全国统一或区域互联的CGT真实世界数据平台，系统记录疗效、安全性、成本、复发率和长期随访结果，为再评估、再定价、支付调整和适应证扩展提供依据。

（俞卫任职于上海财经大学卫生政策与管理研究中心，左学金任职于上海社会科学院）